2023-06-22
6月21日在奥地利维也纳召开的2023欧洲肝病学会年会（EASL 2023）上，bet体育(365·China官网)正规-APP下载IOS（简称“bet体育365官网正规”）公布了治疗NASH的小核酸药物R0737072临床前研究结果（摘要编号：1535）。
NASH发病率在快速增长，与晚期肝病如肝硬化、肝衰竭和肝癌等疾病发生密切相关。HSD17B13是基于人类遗传学研究发现的与肝脏脂肪化和纤维化发生相关的重要靶点，但是该靶点导致NASH的发病机制并不完全清晰，在既往研究中也未见有力的非临床研究证据报导。R0737072靶向肝脏HSD17B13，是bet体育365官网正规自主开发的用于治疗NASH的一款 GalNAc-siRNA药物。R0737072通过RNA干扰（RNAi）机制对肝脏HSD17B13的表达进行持续抑制，达到改善NASH患者肝脏病变以及保护肝脏的作用。
本次欧肝会上公布的临床前研究结果显示R0737072能强效、长效抑制NASH小鼠肝脏中HSD17B13的mRNA表达，单次给药最大抑制率达到98.53%，在给药后第43天仍然保持74.20%抑制。组织学研究观察到小鼠肝脏的纤维化和脂肪化显著减轻，肝脏纤维化IPP评分显著降低。
该研究首次于自主开发的动物模型中观察到HSD17B13表达水平升高，通过RNAi机制显著降低HSD17B13的表达，观察到实质性的抗脂肪变性和抗纤维化作用，这为潜在临床应用提供了详实的非临床概念验证支持。
R0737072将于近期启动IND-enabling研究，以期尽早进入临床研究，为NASH患者带来新的治疗希望。
bet体育365官网正规目前有四款基于RIBO-GalSTARTM技术平台的GalNAc-siRNA药物处于临床试验阶段。
